2020年7月6日，九芝堂美科與北京天壇醫院正式簽署臨床試驗合作協議，標誌著中國首個進口乾細胞新藥臨床試驗即將啟動，適應症為“缺血性卒中”。

該試驗為一個評估缺血耐受間充質幹細胞（it-hMSC）治療缺血性腦卒中後遺症的Ⅰ/Ⅱa期臨床試驗，主要研究者為天壇醫院常務副院長、國家神經系統疾病臨床醫學研究中心副主任、國家神經系統疾病醫療質量控制中心主任

王擁軍

教授。

試驗中，受試者將接受

單次注射it-hMSC

，評估it-hMSC對缺血性腦卒中患者的安全性和耐受性。受試人群

主要為臨床診斷為缺血性腦卒中超過6個月，需要他人協助才能行走，或不能獨立完成一般日常生活活動的患者

。

幹細胞為腦卒中治療帶來新希望

腦卒中是一種高病死率和高致殘率的疾病。在腦卒中倖存者中，

幹細胞為腦卒中治療帶來新希望

，需要有長期的照顧和護理，給家庭也帶來嚴重的心理和經濟負擔！

近年來，幹細胞的出現以及幹細胞移植技術的發展，為缺血性腦卒中的治療提供了一條新的途徑。

大量的基礎研究表明，移植的幹細胞可透過分化為神經系統各類細胞、

殘疾率高達75%，其中大約四分之一的患者是嚴重的殘疾

分泌營養因子促進神經和血管再生、修復受損的血-腦脊液屏障、減輕炎性反應等促進腦梗死動物的神經功能恢復。

本次臨床試驗所用缺血耐受間充質幹細胞（it-hMSC）產品是美國Stemedica生產的骨髓間充質幹細胞，全程在模擬人體真實生理環境——低氧條件下培養，細胞效能優於常氧條件。該幹細胞產品增值能力強，可減少缺氧對組織的損傷，減少細胞凋亡並抑制炎症，另外這種細胞對缺血組織的耐受能力強，可促進缺血性紋狀體中的神經前體細胞向神經元分化，可持續招募增殖細胞並改善神經血管重構，治療缺血性卒中前景廣闊。

此前，幹細胞產品已有非常好的臨床基礎。

缺血耐受間充質幹細胞

2018年，該產品在美國完成了使用間充質幹細胞治療缺血性卒中的I/IIa期臨床試驗，結果顯示，it-hMSC治療安全性良好，經it-hMSC治療的患者在精神狀態、抑鬱程度、生活自理能力等均取得改善，初步證明了幹細胞治療的有效性。試驗結果於2019年9月在國際卒中領域專業期刊《Stroke》發表。

一）在美國

2019年，九芝堂美科使用該產品進行的“間充質幹細胞治療急性腦卒中的臨床前研究”獲得北京市科技重大專項資助。

2020年2月19日，九芝堂美科使用該產品向CDE申報的幹細胞新藥臨床試驗申請（即IND）獲得默示許可。在美科IND之前，獲批的前5項IND使用幹細胞均為國產，細胞來源包括臍帶、脂肪等，涉及的適應症有膝骨關節炎，糖尿病足潰瘍，移植物抗宿主病等。以藥物申報的方式，開展幹細胞治療神經系統大適應症的臨床試驗，在國內尚屬首次。

近年來隨著幹細胞及其作用機制研究的進展，各醫學領域幹細胞治療的臨床試驗均取得了令人鼓舞的成果。幹細胞也被認為是腦卒中後神經再生的潛在治療戰略之一。相信在不久的將來，會有更多病人受益於這項治療。